Quale il valore di un farmaco?

Che cosa determina il valore di un farmaco? E il prezzo corrisponde a questo suo valore? Che cosa al riguardo suggeriscono i 51 nuovi prodotti autorizzati dall’Ema nel 2019 e i 76 in attesa di parere da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (in prevalenza oncologici, seguiti da antibatterici a uso sistemico e dai medicinali per le malattie autoimmuni)? Sono domande interessanti, anche perché il concetto di valore attribuito a un farmaco o a un device assume caratteristiche diverse, a seconda della prospettiva con cui viene analizzato.

Una risposta viene proposta da Motore Sanità, che ha dedicato al tema “Il valore del farmaco e dei devices” due giorni di approfondimento con autorevoli esperti, con il contributo incondizionato di Bristol Myers Squibb e Teva.

I processi che generano innovazione
Di solito si giudica il valore del nuovo prodotto in riferimento alle alternative esistenti, se apporta migliorie e quali, così come si pensa che al valore attribuito dovrebbe corrispondere un prezzo, possibilmente adeguato al bisogno di salute cui è indirizzato. Ma va meglio definito il significato di “valore” di un farmaco o di un dispositivo, in quanto i “payer”, cioè i pagatori sia pubblici, sia privati, abbisognano, per affrontare processi d’innovazione sempre più veloci, di definire nuovi meccanismi di pagamento, maggiormente adatti ai vari livelli di innovazione. Come ha detto Marco Marchetti, responsabile del Centro nazionale Hta dell’Istituto superiore di Sanità, «identificare il valore di una tecnologia sanitaria compete sia ai sistemi sanitari pubblici e privati, che dovrebbero fornire cure più efficienti ed efficaci, piuttosto che alle aziende produttrici di tecnologia, che devono aver chiaro il motivo per cui i loro prodotti creano valore per l’individuo, per il sistema e per la società».

Tanti differenti stakeholder del sistema, quindi, che dovrebbero avere finalità comuni (il bene dei pazienti), ma che operano con obiettivi diversi, e questo rende necessario un ripensamento sui processi che generano innovazione tecnologica. Non soltanto un bisogno di salute, ma anche la capacità di dargli una risposta appropriata e le evidenze scientifiche disponibili dovrebbero essere gli elementi su cui basare il nuovo concetto di “value based medicine”. Ecco, allora, che bisogna pensare in modo nuovo al “valore” di un farmaco o di un device, in un’ottica soprattutto di investimento piuttosto che di costo. E poi valutare quanto un farmaco migliori la qualità di vita del paziente, quanto semplifichi la cura, quanto riduca i tempi di convalescenza o limiti tossicità e controindicazioni o, ancora, favorisca l’aderenza terapeutica, per esempio grazie a una più facile somministrazione.

E ancora non basta: bisogna definire il nuovo ruolo dell’industria del farmaco, la relazione tra ricerca e sviluppo e capire quando l’innovazione produce vero valore. Soprattutto bisogna ricordare che è la politica sanitaria che determina l’accesso al farmaco ed è a questa che si deve fare riferimento quando si parla di nuova governance e si definiscono le regole che permettono l’approdo all’innovazione terapeutica, e poi successivamente stabiliscono i percorsi che il paziente deve fare non tanto a livello nazionale, ma ormai a livello regionale e locale.

L’emergenza Coronavirus offre l’occasione, forse irripetibile, di rifondare il Servizio sanitario nazionale, ma questa rinascita impone di affrontare temi nodali (deospedalizzazione e potenziamento della medicina territoriale, ma poi sinergia ospedale-territorio, soprattutto superamento dei silos, ecc.), fondando questo processo sia in un’ottica di investimento piuttosto che di costo, sia misurando gli obiettivi raggiunti in termini di “valore” dell’organizzazione assistenziale e di percorso delle cure. Il Covid-19, per esempio, ha dimostrato che laddove i servizi territoriali hanno funzionato, migliore è stata la tenuta degli ospedali. Quindi, non serve deospedalizzare se poi manca sia la continuità terapeutica ospedale-territorio, sia sul territorio un’integrazione tra le funzioni del medico e del farmacista, sulla sinergia tra le loro competenze e sui passaggi della presa in carico del malato.

E ancora non basta se poi ci troviamo a operare appunto con 21 diversi sistemi sanitari regionali, che applicano con modalità e velocità diversa le norme impartite dallo Stato. Certo, c’è di mezzo la riforma del Titolo V della Costituzione, ma questo è il momento giusto per rivedere il Welfare e rimodulare il Ssn. «Un nuovo rinascimento del nostro sistema sanitario» ha detto Francesco S. Mennini, direttore delle Ricerche economiche e Valutazione delle tecnologie sanitarie (Hta) dell’Università Tor Vergata di Roma «passa anche per un rigore metodologico e, quindi, il ricorso anche alle competenze».

E per ultimo non dimentichiamo le opportunità offerte dalla digitalizzazione in Sanità, che comporta non soltanto servizi migliori e più agili, ma anche grandi risparmi («con una crescita del Pil del 2%» afferma la senatrice Maria Rizzotti), che potrebbero essere allocati anche sui farmaci innovativi. Peraltro, non possiamo dimenticare che l’Italia, nell’ambito dell’analisi sulla competenza digitale dei Paesi europei condotta dalla Commissione Ue, nel 2020 si colloca al 20mo posto su 28 Paesi membri (siamo giudicati “immaturi, impreparati e incompetenti digitalmente”). E questo handicap, assai diffuso anche in sanità, va rapidamente colmato, perché le innovazioni in ambito sanitario proprio alle tecnologie digitali fanno riferimento.

I farmaci innovativi per il diabete
Ma torniamo al “valore” del farmaco e dei device e concludiamo con un interessante contributo del professor Agostino Consoli, presidente eletto della Sid, Società italiana di diabetologia. Si continua purtroppo a ragionare -ha detto- troppo spesso in termini di prezzo e troppo poco in termini di valore, che non è solamente il contributo diretto che un farmaco innovativo può dare al benessere del paziente. «Valore, specialmente nel caso di patologie croniche, è il complesso delle ricadute che i benefici di un trattamento innovativo possono avere sull’intero sistema sanitario, estensibili, in alcuni casi, al sistema Paese». E a dimostrazione, ha portato due significativi esempi di farmaci innovativi per la cura del diabete di tipo 2, sebbene con prezzo superiore a quelli usati nella prima decade di questo secolo. L’innovazione ha apportato «abbattimento dei costi relativi ai presidi per l’automonitoraggio della glicemia e sensibile “unburden” della persona con diabete rispetto alla necessità di controlli assidui. Ma ancora, abbattono (quasi annullano) il rischio di ipoglicemia: una sola ipoglicemia critica, oltre a mettere a rischio la vita del paziente, può costare al “sistema” tra pronto intervento, accesso in Pronto soccorso ed eventuale ricovero oltre 5.000 euro. Ancora: alcune di queste molecole possono ridurre fino al 15% il rischio di eventi cardiovascolari e fino al 30-40% il rischio di ospedalizzazione per scompenso cardiaco. Con questi numeri il risparmio sia in termine di sofferenza, sia di costi ospedalieri mi sembra evidente. Abituiamoci, dunque, a ragionare in termini di “valore”» ha concluso il professor Consoli «creiamo gli strumenti perché queste analisi di “valore” divengano sempre più accurate e scientificamente corrette e aboliamo i “silos” ideologici e amministrativi che confinano il bilancio costo/beneficio all’analisi di settori limitati, non consentendo l’analisi della “big picture”».

(di Patrizia Prezioso, Farma Mese n. 1-2/2021 ©riproduzione riservata)

2021-02-10T16:08:39+00:00